Milloin potilas hyötyy hoidosta, ja millainen potilas?

Helsingin Sanomissa haastateltu lääkäri Iris Pasternack nosti esiin, miten normaaleja vaivoja diagnosoidaan nykyään liian usein sairauksiksi. Pasternack kiinnitti myös huomiota siihen, että potilaille pitäisi suoremmin sanoa, kuinka todennäköisesti hoito auttaa. Dosentti Markku Myllykangas kirjoittaa samansisältöisesti, miten ”terveen ja sairaan raja liukuu alaspäin”, ja että ”entistä harvempi hyötyy” hoidoista (Kaleva 30.1.2015).

Kirjoitukset ovat tervetullut lisä julkiseen keskusteluun. Haluan kuitenkin laajentaa niiden valitettavan kapeaa näkökulmaa hoitojen hyödyistä ja haitoista.

HS:n jutussa Pasternack sanoo: ”Kaikilla lääkkeillä on optimialue, jolla ne toimivat parhaiten. Esimerkiksi jos verenpaine on todella korkea, verenpainelääkkeiden vaikutus on dramaattinen. Mutta jos arvot ovat lähellä raja-arvoja, voi olla, että lääkkeistä hyötyy vain muutama potilas sadasta.”

Lääkkeiden ja hoidon tehokkuus on tärkeä asia kommunikoida potilaille. Pasternackin oma esimerkki potilaista, jotka ovat lähellä raja-arvoja ja joista ”vain muutama potilas sadasta hyötyy”, osoittaa kuitenkin, miten vaikeaa hoidon tehokkuuden kommunikointi on.

Nopeasti ajateltuna tuntuu ehkä siltä, että jos ”vain muutama potilas sadasta hyötyy”, niin se ei ole kovin paljon. Mutta tämä tarkoittaa, että tuhannesta henkilöstä hyötyy jo muutama kymmenen, ja kahdesta sadasta tuhannesta henkilöstä hyötyy neljä tuhatta henkilöä.

Riippuen siitä mikä tämä saavutettu ”hyöty” on, missä ajassa se voidaan saavuttaa, ja mitä sen saavuttamiseksi tarvitaan, ”muutama sadasta” voi tarkoittaakin melkoisen suurta vaikutusta.

Mikä hoidon hyöty on?

Verenpaine-esimerkissä yllä hyöty voi olla esimerkiksi korkean verenpaineen lasku, tai sairastuvuuden tai kuolleisuuden vähentyminen. Hyöty on tietysti kovin erilainen, jos hoidolla ”muutama potilas sadasta” onnistuu alentamaan verenpainetta hieman, kuin jos muutaman potilaan ennenaikainen kuolema voidaan estää.

Toiseksi, vaikka hyöty aluksi olisikin ”vain” verenpaineen lasku, seuraa siitäkin pidemmällä aikavälillä hyötyä myös sairastuvuuden ja kuolleisuuden vähentymisinä ja terveiden elinvuosien lukumäärän lisääntymisinä.

Missä ajassa hyöty saavutetaan?

On suuri ero, jos esimerkin ”vain muutama potilas sadasta” saavuttaa ”hyödyn” jo vuoden sisällä hoidon aloittamisesta, vai onko kyseessä kokonaishyöty useiden vuosikymmenien aikana.

Yleisimmin tällaiset esimerkin mukaiset hyötyväittämät tulevat suhteellisen lyhytaikaisista – muutaman vuoden mittaisista – tutkimuksista. Nämä hoidon vaikuttavuuden osoittamiseksi suunnitellut tutkimukset on mitoitettu pelkästään osoittamaan, onko hoidolla vaikutusta ylipäätään; ne eivät välttämättä kerro paljoakaan hoidon vaikutuksista pitkällä aikavälillä. Näin ollen hoidon kokonaisvaikutus pidemmällä aikavälillä voi olla jotain aivan muuta.

Ajan merkitystä hyödyn arvioimisessa havainnollistaa seuraava esimerkki: Jos tupakoinnin lopettamisen terveysvaikutuksia nuorilla henkilöillä tutkitaan vaikkapa kahden vuoden seurantatutkimuksessa, on todennäköistä että tupakoinnin lopettamisella ei pystytä osoittamaan olevan kovin suurta vaikutusta kuolleisuuteen tai syöpäsairastavuuteen. Pasternackin sanoin: ”Vain muutama sadasta – jos edes sitäkään – hyötyy”! Jos vaikutuksia selvitetään 10-, 20- tai 40-vuoden seurannassa, niin tupakoinnin lopettamisella on valtavat terveysvaikutukset. Tämä tulee huomioida myös lääkkeiden ja muiden hoitojen vaikutuksia arvioitaessa.

Mitä haittoja ja kustannuksia hoidosta aiheutuu?

Hyödyt tulee suhteuttaa mahdollisiin hoidosta aiheutuviin haittoihin. Näitä voivat olla erilaiset hoidosta tai lääkityksestä aiheutuvat sivuoireet ja muut sairaudet. Myös hoidon kustannukset vaikuttavat siihen miten järkevää hoidon käyttöönotto laajassa mittakaavassa on.

Jos esimerkin verenpainelääkkeet aiheuttavat paljon sivuoireita tai ovat kalliita, niiden käyttöönotto sadoilla tuhansilla henkilöillä, joiden verenpainearvot ovat vain hieman koholla, ei ehkä ole perusteltua. Jos taas sivuoireita on vain vähän ja lääke on halpa, niin tällaisten henkilöiden hoito kymmenien tuhansien potilaiden hyödyn saavuttamiseksi voi olla hyvinkin perusteltua.

On myös syytä muistaa, että kansantautien tärkeimpien riskitekijöiden ensisijainen hoito on elintapojen muutos. Tupakoinnin lopettaminen, terveellinen ruokavalio, liikunnan lisääminen ja liiallisen alkoholin käytön vähentäminen pienentää tautiriskiä kaikilla, mutta ei maksa paljon eikä aiheuta merkittäviä sivuvaikutuksia. Lääkitykseen turvaudutaan vasta sitten, jos elintapamuutoksista ei ole apua.

Millaisia ovat ne henkilöt joiden hyödystä puhutaan?

Verenpainehoidon-esimerkissä lähdettiin jo siitä, että vaikutukset ja hyödyt voivat olla hyvin erilaisia eri henkilöryhmissä. Lisäksi hoidosta aiheutuvat haitat ja kustannukset voivat olla erilaisia eri potilasryhmissä. Myös ajan merkitys hoidon vaikuttavuuteen voi olla erilainen eri potilasryhmissä.

”Vain muutama potilas sadasta” voi olla todella paljon!

Edellä esitetyn mukaisesti hoidosta hyötyvien määrän arvioiminen ei ole helppo tehtävä, eikä yksistään riitä hoidon ”kannattavuuden” arvioimiseksi.

Useiden riskitekijöiden, kuten esimerkin korkean verenpaineen, yhteys vakaviin sairauksiin on jatkumo; mitä korkeammat arvot sitä suurempi riski. Näin ollen mitään luontevaa raja-arvoa, minkä ylitys yksiselitteisesti määrittäisi lääkityksen tai hoidon aloittamisen kannattavuuden ei ole, vaan kysymyksessä on balanssin etsiminen: Millä raja-arvolla hoidon hyödyt ylittävät mahdolliset haitat ja hoidosta aiheutuvat kustannukset ovat perusteltuja?

Suomen Lääkärilehden artikkelissa ”Miksi ihmeessä ei sairauksia saisi ehkäistä?” professori Timo Strandberg käsittelee tätä samaa teemaa ja toteaa osuvasti, että valtimotautiriskin yleisyys väestössä ei tee siitä vaaratonta. Toisin kuin Pasternack ja Myllykangas antavat ymmärtää, riskin yleisyys väestössä ei myöskään ole peruste sille, kannattaako siihen puuttua vai ei. Hoito tulee perustella ylläkuvatun mukaisesti vertailemalla sen hyötyjä ja haittoja.

Lue lisää:

Helsingin Sanomat 29.1.2015: lääkäri Iris Pasternack

Kalevassa 30.1.2015: dosentti Markku Myllykangas

Suomen Lääkärilehti 5/2015: Timo Strandberg et al.

Sähköpostiosoitettasi ei julkaista. Pakolliset kentät on merkitty *