Pulinat pois, koe on puhunut – satunnaistettu koe on paras tapa selvittää hoidon teho

Satunnaistusta ei tule pelätä terveydenhuollon toiminnan vaikutusten arvioinnissa. Se on kiistattomin ja yksiselitteisin tapa selvittää, mikä on paras hoito.

Terveydenhuollon vaikutusten arviointi on SOTE-uudistuksen voimaantuloa odottaessa tärkeämpää kuin ehkä koskaan aiemmin. THL on tiivisti mukana kehittämässä sekä väestön terveyttä ja terveydenhuollon toimintaa kuvaavaa SOTE-tietopohjaa että laatimassa kriteereitä ja indikaattoreita maakuntien sote-palveluiden arvioimiseksi.

Pelkkä tietopohja ja indikaattorit eivät kuitenkaan yksinään riitä: tarvitaan myös terveydenhuollon toimenpiteiden eli ns. interventioiden arviointia.

Silloin on hyvä muistaa, että kokeilut ja erilaiset koeasetelmat ovat kiistatta paras tapa osoittaa, mikä on annetun hoidon (intervention) vaikutus ihmisten terveyteen tai miten se vaikuttaa terveydenhuollon toimintaan.

Satunnaistus paljastaa syy-seuraussuhteen

Kultainen standardi minkä tahansa intervention vaikutusten mittaamiseksi on satunnaistettu ja sokkoutettu koeasetelma. Satunnaistuksella varmistetaan, että kaikki sekoittavat tekijät, niin tunnetut kuin tuntemattomatkin, jakautuvat tasan erilaista hoitoa saavien vertailuryhmien välillä. Silloin vertailuryhmät ovat intervention alkaessa samalla viivalla.

Sokkoutus taas varmistaa, että ryhmät pysyvät vertailukelpoisina koko kokeen ajan. Sokkoutetussa kokeessa osallistujat eivät tiedä, mihin vertailuryhmään he kuuluvat.

Yksi huolellisesti toteutettu satunnaistettu koeasetelma on usein arvokkaampi kuin sata vastaavan kokoista havainnoivaa tutkimusta. Tämä johtuu siitä, että kaikkia sekoittavia tekijöitä on tyypillisesti mahdotonta ottaa huomioon ilman satunnaistusta.

Lääkkeiden vaikutusten arvioinnissa on tunnistettu satunnaistetun kokeen arvo: lääkkeen myyntilupa edellyttää lähes poikkeuksetta tilastollisesti merkitsevää näyttöä sen vaikuttavuudesta satunnaistetussa, sokkoutetussa koeasetelmassa.

Sama kultaisen standardin periaate syy-seuraussuhteen määrittelemiseksi pätee kuitenkin lääkkeiden lisäksi minkä tahansa hoitointervention, diagnostisen intervention tai yhteiskunnallisen toiminnan vaikutusten arviointiin. Valtion taloudellinen tutkimuskeskus esitti hiljattain, että yhteiskuntapolitiikan uudistuksen arvioimiseksi tulisi aina ensisijaisesti pohtia satunnaistettujen koeasetelmien mahdollisuutta.

Satunnaistettuja kokeita ei ole syytä pelätä

Satunnaistus voi tuntua äkkiseltään vieraalta ajatukselta, sillä sen kummemmin potilas kuin hoitoa tarjoava lääkäri, terveysasema tai sairaala eivät voi satunnaistetussa koeasetelmassa päättää annettavaa hoitoa tai tehtävää interventiota: sen päättää satunnaistus tutkimussuunnitelmassa määritettyjen vaihtoehtojen välillä.

On kuitenkin syytä muistaa, että tilanne on tyypillinen useimmissa terveydenhuollon käytännöissä: asioita tehdään hieman eri tavalla eri hoitoyksiköissä, eikä vakiintuneille käytännöille tyypillisesti esitetä vaihtoehtoja. Ja jos vaihtoehtoja on, lääkäriltä puuttuu usein satunnaistetusta kokeesta saatu vahva näyttö, mikä hoitovaihtoehdoista on paras.

Esimerkiksi käypähoitosuositusten yksityiskohdat perustuvat vain harvoin satunnaistetuissa koeasetelmissa saatuun näyttöön.

Terveysrekisterit satunnaistettujen kokeiden tietolähde

Suomen kansainvälisesti poikkeuksellisen hyvät alueelliset ja valtakunnalliset terveysrekisterit antavat erinomaisen mahdollisuuden erilaisten interventioiden tutkimiseen vähäisin lisäkustannuksin, keräämällä tieto interventioiden vaikutuksista suoraan terveysrekistereistä.

Esimerkiksi Suomessa on jo vuosia ollut kansallisen kilpailutusprosessin seurauksena käytössä useampi kuin yksi kausi-influenssarokote, joiden tehon eroista meillä ei ole varmaa tietoa.

Rokotteiden jakaminen aluesatunnaistetussa koeasetelmassa ei olisi kovinkaan vaikea toteuttaa. Tämän lisäksi rokotteiden vaikutusten seuraamiseksi tieto laboratoriovarmistetuista influenssatapauksista olisi mahdollista saada Tartuntatautirekisteristä, kliiniseen diagnoosiin perustuvat erikoissairaanhoidon tapaukset Hoitoilmoitusrekisteristä (Hilmo) ja vastaavat perusterveydenhuollon diagnoosit perusterveydenhuollon avohoidon käyntisyyrekisteristä (Avohilmo).

Influenssarokotteiden tehon vertaaminen satunnaistetussa koeasetelmassa on nykylainsäädännön mukaan kuitenkin haastava toteuttaa: jos rokotteet jaettaisiin satunnaistetusti, jokaiselle rokotettavalle suomalaiselle tulisi esitellä tutkimuksen sisältö henkilökohtaisessa keskustelussa, ja pyytää tutkimukseen osallistumisesta kirjallinen suostumus.

Tämä käytännössä estää rokotusohjelman vaikutusten arvioinnin optimaalisessa tutkimusasetelmassa. Lääke- ja lääketieteellisen tutkimuksen lainsäännön uudistaminen on kuitenkin tuomassa tilanteeseen parannuksia, joiden voimaan tullessa yllä kuvattuja tutkimuksia voisi toteuttaa nykyistä selvästi keveämmällä menettelyllä.

Satunnaistetut koeasetelmat toteuttavat hallitusohjelmaa

Nykyiseen hallitusohjelmaan on kirjattu tavoitteiksi sekä ”Terveydenhuollon kasvustrategia” että ”Digitalisaatio, kokeilut ja normien purkaminen”.

Vahvojen satunnaistettujen koeasetelmien yhdistäminen ainutlaatuisten valtakunnallisten terveysrekistereidemme kanssa toteuttaisi parhaimmillaan näitä tavoitteita. Satunnaistetut ja sokkoutetut koeasetelmat ovat erityisen otollisia julkisten toimijoiden ja yritysten väliselle yhteistyölle, sillä kultaisen standardin mukaisessa koeasetelmassa vaikuttaminen kokeen lopputulokseen on lähes mahdotonta: pulinat pois, koe on puhunut.

Satunnaistamista käyttävien tutkimusten nykyistä paljon laajempi käyttö kehittäisi merkittävästi suomalaista terveydenhuoltoa, sekä parantaisi samalla suomalaisen tutkimus-, kehittämis- ja innovaatiotoiminnan edellytyksiä.